镰状细胞病(7)

世界临床医学·2011年6月 第5卷 第6期

框表2　镰状细胞病输血的指征

欧洲裔的国家中，详细的交叉配型过程减少了50%的同种异体免疫，而且这一做法已被推荐应用于临床实456

践。长期输血不可避免地发生铁过载，但镰状细胞病发生血黄素沉着症的特点似乎与地中海贫血不同，大部分铁沉积发生在肝脏，心脏铁沉积少见[106]。祛铁治疗对于镰状细胞病慢性输血者非常重要，主要是避免肝损害，祛铁胺可以静脉应用，但口服铁螯合剂——地拉罗司（deferasirox）的疗效日益得到临床证据支持[107]。

4　造血细胞移植和干细胞基因转染

25年前首次在镰状细胞病中使用的造血细胞移植[10]，目前仍然是唯一的治愈方式。然而，全世界只有数百例患者接受了移植治疗，而且主要是HLA相合的同胞供体儿童移植，因为这是最为安全的方式。大部分镰状细胞病儿童少有明显症状，而只有在严重并发症发生的时候才考虑造血细胞移植，通常针对的是对输血有效的脑血管疾病儿童。研究结果表明，总体存活率为92%～94%，无事件存活率为82%～86%，移植相关病死率为7%[108]。平衡短期死亡风险和慢性病的长期并发症是非常困难的。在一项研究[109]中，9例镰状细胞病成人患者在非清髓预处理和长期免疫抑制后接受移植，结果形成稳定的嵌合体并且症状缓解；这一方法的下一步发展目标是在减少毒性效应和增加可用的移植造血细胞数量的基础上增加移植病例。使用半相合家族供体在免疫耐受诱导策略下移植是进一步研究的目标。

基因治疗日益呈现出应用前景。慢病毒介导的基因转染可纠正患有镰状细胞病小鼠的血液系统缺陷及器官损害[110]，而且在法国已经开展了一项临床试验[111]。未来的发展可能还包括应用基因治疗来诱导多能干细胞作为造血祖细胞，而且这种方法近年来在小鼠中已成功纠正了镰状细胞病[112]。

特殊并发症的处理

1　急性疼痛

急性疼痛是成人和儿童镰状细胞病患者住院的主要原因，青少年较之幼儿更为常见。尽管急性血管栓塞性疼痛通常会自我缓解而不导致长期的器官损害，但从患者的角度而言仍然是最主要的并发症，并且20岁以上的镰状细胞贫血患者早期死亡与疼痛频率增加有关[68]。频繁的疼痛发作与镰状细胞贫血（与HbSC病相比）、高红细胞比容、低胎儿血红蛋白浓度[68]、同胞哮喘病史[113]及夜间低氧血症[114]有关。阿片镇痛剂是处理严重疼痛的主要方法，随机对照研究显示酮洛芬

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