X连锁遗传病的研究进展(2)

简单的一条途径就是直接注射质粒DNA，它是目前基因治疗中最安全的策略之一。 3.5.2靶细胞

肝脏细胞虽然可以生成FⅧ，但它却不是基因治疗的理想靶细胞，目前已有研究表明内皮细胞是很有潜力的靶细胞，体外培养的内皮细胞能合成分泌诱惑性的hFⅧ。骨髓来源的内皮细胞参与新生血管的形成，合成分泌的hFⅧ可直接进入血液循环。

从性质上来说，比较理想的靶细胞是造血干细胞。骨髓中的造血干细胞能够再生一个完整的造血系统，使得经过基因修饰的血细胞在患者体内持续存在成为可能，而且，血细胞可以把分泌的蛋白质直接释放到血液循环中[15]。

4结束语

甲型血友病作为常见的出血性遗传性疾病，到现在为止还没有根治的方法。所以就需要患者在自己的日常生活中做好防护，避免出血。替代疗法作为目前治疗该疾病的最有效疗法应当继续被研究，提取出更人性化的凝血因子Ⅷ，减轻患者用药后的副作用，降低患者家庭经济负担。患者方面也应该积极配合治疗，不能因为疾病无法治愈而放弃，随着科技生物技术的快速发展基因治疗的日渐完善，甲型血友病的根治方法随时可能会出现，只有患者坚持下去，才能有机会更好的活下去。目前影响甲型血友病基因治疗的最大困难就是构建高效表达载体、转染效率提高以及作用时间的延长，只要解决这几个方面的问题，我认为治愈血友病A将成为可能。

基因治疗无疑给甲型血友病以及其他一系列基因遗传病的患者带来了新的曙光，如果基因治疗可以研究成熟并应用于临床，这将是医学史上的又一里程碑。虽然目前存在许许多多的困难，但我坚信，人类的智慧终有一天可以掌握自身的全部，基因治疗也仅仅是开始，它将带领全人类走出遗传病的阴影。

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